CRISPR İle İlk Defa Bir Kan Hastalığı Tedavi Edildi
Günümüzde artık hastalıksız insan kalmadı gibi bir şey. Hepimizin irili ufaklı bir rahatsızlığı veya bir alerjisi var. Neredeyse tüm rahatsızlıkların temelinde genetik veya epigenetik süreçler yatıyor. Bilim insanları şimdi CRISPR tekniğini kullanarak genomu temizlemeyi hedefliyor. Bir parça başarılı oldular bile.
Gen düzenleme tekniği son yıllarda gittikçe gündeme gelen ancak hala tam anlaşılamayan bir kavram. Genler üzerinde değişiklik yapmak pek çok zaman yararlı olurken bazen istenmeyen kazalara da sebep olabiliyor. Buna rağmen bilim insanları hala çeşitli hastalıkları tedavi etmek için CRISPR gibi gen düzenleme tekniği üzerinde hummalı araştırmalar yürütüyorlar.
Amerika’da Stanford Üniversitesi’ndeki araştırmacılar CRISPR tekniğini kullanarak yaygın görülen bir kan hastalığı olan anemiyi (kansızlık) tedavi etmeyi başardılar. Anemi vücutta hemoglobini kodlayan genlerdeki mutasyonlar sonucu hemoglobinin yeteri kadar oksijen taşıyamaması sonucu ortaya çıkar. Anemi çok üşüme, çabuk yorulma gibi fizyolojik belirtilerle kendini gösteren tehlikeli bir hastalıktır.
CRISPR Bütün Kök Hücrelerin DNA’sını Düzeltiyor
Ekip öncelikle kanda bulunan hematopoietik kök hücrelerini hedef aldı ve anormal hemoglobin üreten genleri değiştirdiler. Böylece CRISPR tekniği ile hasta bir kişinin vücudundaki hastalıklı kök hücrelerin hepsinin genomu değiştirilmiş oldu. Hasta farelerden alınan bu kök hücrelerin genetiği ile oynandıktan sonra sağlıklı hücrelere verildi ve hücrelerin hiçbir anormal davranış sergilemediği gözlendi. Sağlıklı kök hücrelerin farelere verilmesinden 16 hafta sonra kemik iliğinde artık sağlıklı kırmızı kan hücreleri üretildiği gözlendi. Vücutta artık anormal kırmızı kan hücresi üretilmiyordu. Bu da aneminin tedavi edildiği anlamına geliyor.
CRISPR tekniği her geçen gün daha fazla kullanılıyor ve bu sayede birçok hastalık tedavi ediliyor. Hatta bu hastalıklar artık anne karnında bile düzeltilmeye başlandı. Şu an dünyada çok sayıda ekip farklı hastalıklar tedavi etmek için uğraşıyor. Bunlar arasında kas distrofisinden tutun, kistik fibroz veya Huntington hastalığı bile var. Her çeşit hastalık CRISPR ile tedavi edilebilme potansiyeli taşıyor.
İleri Okuma: Kalp Hastalıkları CRISPR ile Embriyo Aşamasında Siliniyor
Gen düzenleme teknolojisi kulağa ne kadar harika gelse de araştırmacılar acaba yan etkileri olur mu sorusunu sormadan edemiyor. Genler sürekli birbirleriyle etkileşim halinde ve yaşam boyu değişebiliyor. Biz bir geni bugün değiştiriyoruz ancak bunun 20 yıl sonra yan etki yaratmayacağını bilemiyoruz. Zaman içinde araştırmalar biriktikçe gen düzenleme teknolojilerinin uzun vadedeki sonuçları ile ilgili de daha fazla bilgi sahibi olacağız.
Hazırlayan: Çağlayan Taybaş
