Lösemi Gen Düzenleme Tekniği ile Tedavi Edilecek

Lösemi Gen Düzenleme Tekniği ile Tedavi Edilecek

Kansere yakalanan insanların sayısı gün geçtikçe artıyor. Hastanelerin onkoloji bölümündeki hasta sayısında da gözle görülür bir artış var. Belki sizin de etrafınızda bir kanser hastası vardır. Gelişen bilim ve teknoloji ile kanser türlerinin de tedavisinde ciddi ilerlemeler kaydediyoruz. Temmuz 2017’de FDA yeni bir lösemi tedavisinin onaylanıp onaylanmayacağını görüşmeye ve oylamaya başladı.

Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) Tisagenlecleucel adlı 3 – 25 yaş aralığındaki lösemi hastalarını hedef alan bir gen düzenleme tedavisini ele alıyor. Bu tedavi yöntemi akut lenfoblastik lösemi (ALL) olarak bilinen çocuklarda görülen kan kanserlerini iyileştiriyor. Eğer FDA yeni geliştirilen bu yöntemi onaylarsa Amerika’da kanser hastaları ilk defa gen düzenleme teknikleri ile tedavi edilmeye başlanacak.

Lösemi Hastalığını Novartis Tedavi Edecek

Amerika’da Pennsylvania Üniversitesi’ndeki bilim insanları tarafından geliştirilen Tisagenlecleucel yöntemi Novartis tarafından patentlendi. Ekibin geliştirdiği ilaç hastanın genlerini değiştirmek için gen düzenleme teknolojisini kullanıyor. Bu yöntemde hastanın bağışıklık sistemi güçlendirilerek lösemiye karşı savaş daha çetin hâle getiriliyor. Kemoterapi gibi vücuda zarar verecek harici bir ilaç verilmiyor. Yapılan tek şey hastanın kendi direncini yükselterek kanseri kendi kendine yenmesini sağlamak.

Araştırmacıların geliştirdiği ilaç muhtemelen FDA’dan onay alacak ve kısa süre içinde hastalara ulaşacak. Şu an için ilacın verimliliği ve uzun vadede herhangi bir yan etkiye yol açıp açmayacağı tartışılıyor. Vücudun genleri değiştiriliyor, kolay değil. Bu işlemin çok ayrıntılı bir şekilde hesaplanması gerekiyor.

Araştırmaya ekonomik destek veren Lösemi ve Lenfoma Derneği’nde görevli Dr. Gwen Nichols bu yöntemi “harika” buluyor. Sanırım gen düzenleme teknolojisinin sonunda FDA onayı alması yeni bir dünyaya adım attığımız anlamına geliyor. Bu tür teknikler aslında daha önceden de uygulanıyordu. Ancak maliyeti bol sıfırlı olan bu tedaviler çok özel laboratuvarlarda yapılıyordu. Şimdi ise tüm dünyada uygulanabilecek. Belki 5 yıl içinde ülkemizin devlet hastanelerine bile gelebilir.

Bu Tedavi Nasıl Oluyor?

Doktorlar öncelikle hastanın T hücrelerini kandan ayrıştırıyor ve onların genetiğini değiştiriyor. Tabii bunu yapması oldukça zahmetli ve maliyetli bir iş. T hücreleri değiştirildikten sonra vücuda tekrar geri dönüyor ve hedef kanser hücrelerine amansızca saldırmaya başlıyor. Bu işlem tek seferlik yapılıyor. Kemoterapi gibi belirli zaman aralıklarında doktorları ziyaret etmemiz gerekmiyor. İşin diğer güzel yanı ise başlangıcı ile bitişi arasında sadece 22 gün olması. Çok kısa sürüyor gerçekten. Tedaviye başladığımız günden 3 hafta sonra tedavi süreci bitmiş oluyor. Şimdilik tedavi ile ilgili tek sıkıntı masrafların 500,000 dolara çıkması. Diğer bir deyişle tek bir kişinin kanser tedavisi 1,750,000 lirayı buluyor. Umuyoruz bu sayı zaman içinde düşer.

İleri Okuma: T Hücresi Nedir?

Şimdi Novartis’in FDA’ya sunduğu kanıtlara ve verilere bakalım. Bilim insanlarının ilacı uyguladığı 63 hastanın 52’sinde tam bir iyileşme gözlendi. Ekip ayrıca bu ilacı en yaygın görülen lenfomalardan biri olan diffüz büyük B hücre lenfomada da (DLBCL) test ediyor.

Akut Lenfoblastik Lösemi Nedir?

Akut lenfoblastik lösemi (ALL) B hücreleri adlı vücudun bağışıklık hücrelerini etkileyen bir kan kanseri türüdür. Hastalık kemik iliğinde başlar ama çok kısa sürede farklı yerlere sıçrayabilir ve büyüyebilir. Kanser, bağışıklık sistemini etkilediği için hastalar daha kolay enfeksiyonlara yakalanırlar ve daha çok hasta olurlar. ALL’nin kesin sebebi tam olarak bilinmese de yüksek radyasyon, genetik etkenlerin rol oynadığını biliyoruz. Örneğin Down sendromlu kişilerin ALL’ye yakalanma riski daha fazladır.

FDA bu ilacı onaylarsa, tüm ALL hastaları bundan faydalanabilecek. Maalesef gelişmemiş ülkeler kanser tedavisinde öncelikle ucuz çözümleri tercih ediyor. Bu ucuz çözümlerden ilki kemoterapidir. Novartis şirketi de başlangıçta tedaviyi sadece 30 – 35 tıp merkezinde uygulamaya sokacak. Zamanla tüm dünyada uygulanmasını temenni ediyoruz.

Hazırlayan: Çağlayan Taybaş

Kaynak

http://www.medicaldaily.com/gene-editing-treatment-leukemia-most-common-form-childhood-cancer-its-way-fda-420130


Çağlayan Taybaş

İzmir Yüksek Teknoloji Enstitüsü, Moleküler Biyoloji ve Genetik mezunuyum. Şu an Johnson & Johnson'a bağlı olarak Erenköy Ruh ve Sinir Hastalıkları hastanesinde klinik araştırma koordinatörü olarak çalışıyorum. Ayrıca İstanbul Üniversitesi'nde ekonomi (açık öğretim) okuyorum. Lisans hayatım boyunca laboratuvarın yanında bilim yazarlığı, programlama, ney ve satranç ile uğraştım. Mezun olduktan sonra askere gitmeden önce sinirbilim.org'u kurdum. Şu an iş hayatım çok yoğun olduğu için eskisi gibi yazamıyorum. Yine iyi idare ettiğimizi düşünüyorum. Bana herhangi bir soru sormak isteyen varsa c.taybas@gmail.com'a mail atabilirler.

Bir cevap yazın

E-posta hesabınız yayımlanmayacak.